כבר שלושה עשורים מפנטזים על התרופה הזו, עכשיו היא אושרה

בסוף השבוע האחרון אושרה לשיווק בארה"ב תרופה של חברת מדריגל לכבד שומני, שוק שבמשך שלושה עשורים נחשב בעל פוטנציאל אדיר ומושא הפנטזיה של חברות תרופות • האם התרופות נגד השמנה הרסו את החלום, ואיך ינסו התרופות הבאות בצנרת לפצח את השוק (כתבה מאתר גלובס)

"פעם או פעמיים בחודש מגיע לבית החולים סורוקה מטופל עם שחמת כבד או סרטן כבד שנגרמו בגלל כבד שומני, והמטופל בכלל לא ידע שהוא חולה", אומר ד"ר אוהד עציון, מנהל המכון לגסטרואנטרולוגיה ומחלות כבד בבית החולים. מחלת הכבד השומני כנראה פחות מוכרת מכפי שהיא נפוצה, אבל בסוף השבוע האחרון הסתיימו שלושה עשורים של חיפוש אחר תרופה למחלה באישור למוצר ראשון: Rezdiffra של חברת מדריגל האמריקאית. עצם קיומה של תרופה צפוי כעת לשנות את הדינמיקה בשוק.

שאלת האבחון גולגלה למשלמים

כבד שומני הוא חלק מהסינדרום המטבולי, שכולל מחלות לב, סוכרת והשמנה. כ־30% מהציבור הם בעלי כבד שומני, ובכ־15% מהם מתפתחת דלקת בכבד שעלולה לגרום בתורה להצטלקות. ההצטלקות מתרחשת בקרב כ־20% מהחולים עם דלקת. בהתחלה הכבד מחדש את עצמו במקביל להצטלקות, ולא ניכרים בהכרח תסמינים של המחלה. כאשר ההצטלקות מהירה יותר מהתחדשות הכבד, היא מובילה לפגיעה משמעותית בתפקודי הכבד ובשלב האחרון החולה סובל משחמת.

בגלל הדינמיקה של המחלה, כדי לטפל בה יש לאבחן אותה לפני שהיא הופכת לשחמת הכבד. התרופה של מדריגל שאושרה ותרופות אחרות שבניסויים מכוונות לשלב ההצטלקות. אבל האבחון הוא משימה מאתגרת. מדובר בכמויות גדולות של אנשים, חסרי תסמינים ספציפיים למחלה, וקשה מאוד לאתר אותם.

לכן, בעוד שחלק מהאנליסטים מנבאים לתחום כולו הכנסות של עשרות מיליארדי דולרים בשנה, אחרים מכוונים למספרים נמוכים יותר. כך או כך מדובר בעולם חדש ומעניין, הן לתעשייה הרפואית והן לציבור החולים ולקבוצות הסיכון.

"כבד שומני מופיע בדרך כלל אצל אנשים עם השמנה, ובשכיחות גדולה יותר אם יש להם גם סוכרת", אומרת ד"ר הלנה קצ'מן, מנהלת היחידה למחלות כבד וכיס מרה באיכילוב. "ניתן לזהות שומניות הכבד באולטרסאונד, אך המלצת הטיפול עד עכשיו הייתה שינוי בתזונה ופעילות גופנית. אגב, שתיית קפה כנראה משפרת את המצב, עד חמש כוסות ליום".

איך מוצאים בתוך הקהל הענק הזה את אלה שבסיכון גבוה יותר, שכבר החלה אצלם הדלקת או אפילו ההצטלקות? היום הבדיקה המובילה היא ביופסיה, בדיקה פולשנית, יקרה בכסף ובכוח אדם ולעתים אף מסוכנת. בכל מקרה, אי־אפשר לשלוח את כל המאובחנים בכבד שומני לבדיקה הזאת. "אפילו אם רק יפנו את כולם להמשך בירור אצל רופאי כבד, אנחנו נקרוס", אומר עציון.

יש דרך לנחש מי בסיכון גבוה יותר ולשלוח רק אותו לבדיקה?

עציון: "לצערנו הקשר אינו לינארי בין כמות השומן בכבד לסיכון להידרדרות. ישנם אלגוריתמים שמביאים בחשבון תוצאות של בדיקות אנזימי כבד יחד עם תחלואה נוספת כמו סוכרת ומשתנים נוספים, כדי להצביע על המטופלים בסיכון. רופא המשפחה יכול להפעיל את האלגוריתם הזה, אבל זה לא מדויק".

קצ'מן ועציון מציינים בדיקה חדשה יחסית בשם פיברוסקאן, שבוחנת את רמת ההצטלקות, אלא שהיא עולה בדרך כלל כמה מאות שקלים למטופל ואינה בסל הבריאות.

"האנליסטים של מדריגל חששו שה־FDA, מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ידרוש ביופסיה כתנאי לטיפול בתרופה", אומר אלן בהרב, מנכ"ל גלמד הישראלית, הפועלת בתחום הצטלקות הכבד. "לבסוף FDA דרש אבחנה של הצטלקות אבל לא קבע שיש להוכיח זאת דווקא בביופסיה. הוא גלגל את שאלת האבחון למשלמים - חברות הביטוח וסלי הבריאות".

משמעות הדבר היא שכאשר ועדת הסל תדון בתרופה, היא תצטרך להביא בחשבון את עלויות הטיפול בה וגם את עלויות הבדיקות המקדימות.

בישראל, ההערכות הן שיש כ־100 אלף איש עם הצטלקות כתוצאה מכבד שומני, והעלות הצפויה של טיפול שנתי בכל אחד מהם תגיע לעשרות אלפי שקלים. לכך צריך להוסיף בדיקות בקהל גדול פי חמישה.

המשך הכתבה באתר גלובס